
Zevra Therapeutics, Inc.
Call held on May 6, 2026
MIPLYFFA가 NPC(니만-픽병 C형) 치료 공식 임상 가이드라인에 처음으로 등재됐어요. 이제 의사들이 교과서처럼 참고하는 지침서에 이름이 올라간 셈이라, 아직 이 약을 처방해본 적 없는 의사들도 자신 있게 처방할 수 있는 환경이 만들어졌어요.
미국 내 NPC 진단 환자 300~350명 중 이미 절반 정도에게 처방이 이뤄진 상태라, 남은 신규 환자를 찾아내는 속도가 앞으로의 성장을 좌우해요. 희귀 질환 특성상 환자 수 자체가 적어서 성장 폭이 제한적일 수 있다는 점은 솔직하게 인정하는 부분이에요.
회사는 2분기 말까지 미국 내 유통 재고가 정상 범위로 회복될 것이라고 밝혔어요. 1분기에 배송 주수가 하나 줄어 재고가 일시적으로 줄었던 것이라, 2분기에는 자연스럽게 회복될 거라는 설명이에요. 유럽 허가 심사(EMA)도 표준 절차대로 진행 중이고, 하반기에는 FDA와 Celiprolol 개발 가속화 방안을 논의하는 추가 미팅도 예정돼 있어서 두 가지 성장 이벤트가 동시에 기다리고 있어요.