Q2 2026 Earnings Call Summary

REVEAL 허가용 임상시험 17명과 ASPIRE 안전성 시험 4명의 투약을 모두 마쳐, 이제 환자 모집이 아니라 6개월 결과를 기다리는 단계로 넘어갔어요. Part A에서는 6개월 반응률이 83%, 12개월에는 12명 전원이 반응했고 효과가 계속 커져, 2027년 상반기 중간 결과가 허가 신청을 앞당길 수 있는 가장 큰 상승 신호예요.

가장 큰 변수는 소규모 임상시험의 긍정적 Part A 결과가 허가용 REVEAL 시험에서도 반복되는지예요. AAV9 유전자치료에서 알려진 말초 감각 신경병증이 한 환자에게 중등도로 발생해 입원 관찰이 필요했지만 빠르게 회복했고 규제기관과 독립심사위원회의 추가 우려는 없었어요; 다만 6개월 반응률이 회사가 기대하는 33% 기준을 밑돌면 허가 신청 일정과 상업화 계획이 늦어질 수 있어요.

회사는 2026년 4분기까지 상업 생산 공정 검증을 끝내고, 2027년 상반기에 REVEAL 임상시험의 6개월 중간 결과와 미국 식품의약국의 허가 신청 경로 피드백을 내놓을 예정이에요. 현재 현금 4억5,540만 달러로 2028년 하반기까지 계획된 운영비와 투자를 댈 수 있어, 다음 분기는 실적보다 허가 자료 준비와 중간 결과가 핵심이에요.