
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Call held on May 5, 2026
회사가 가장 강조한 건 '앤젤만 증후군' 치료제 GTX-102예요. 현재 66명의 환자가 평균 3년, 최장 5년째 투약 중인데, 인지·소통·행동·수면·운동 등 5가지 발달 영역 모두에서 꾸준히 개선이 나타나고 있어요. 특히 인지 점수가 1년 만에 10점 올랐는데, 이는 '의미 있는 변화'로 보는 기준(6점)의 거의 두 배예요.
올해 1분기 전체 매출이 1억 3,600만 달러로, 직전 분기(2억 700만 달러)보다 크게 줄었어요. 이는 주요 제품 크리스비타의 브라질 정부 대량 주문이 분기마다 들쑥날쑥한 탓이에요. 회사는 '예상된 패턴'이라고 설명하지만, 분기별 매출 변동성이 크다는 점은 계속 지켜봐야 해요.
2026년 연간 매출 목표는 7억 3,000만~7억 6,000만 달러로 유지했어요(전년 대비 8~13% 성장). 여기에 8월 23일과 9월 19일 FDA 승인이 예정된 유전자치료제 2종(DTX401·UX111)의 매출은 아직 포함되지 않아서, 승인이 나면 추가 상승 여력이 있어요. 연구개발·판관비는 올해 동결 또는 소폭 감소, 내년엔 15% 이상 줄여 2027년 흑자 전환을 목표로 하고 있어요.