
PTC Therapeutics, Inc.
Call held on May 7, 2026
이번 분기 PTC의 핵심은 단연 '세피언스(Sephience)' 출시 성과예요. PKU(페닐케톤뇨증)라는 희귀 유전 질환 치료제인데, 출시 9개월 만에 미국·유럽·일본·브라질 등에서 판매 승인을 받았고, 미국 내 PKU 전문 센터의 90% 이상이 이미 처방을 시작했어요. 매달 평균 140명씩 새 환자가 꾸준히 늘고 있고, 환자들이 SNS에 '처음으로 음식을 자유롭게 먹었다'는 후기를 올릴 만큼 실제 효과도 입소문을 타고 있어요.
DMD(근이영양증) 치료제 쪽에서 역풍이 불고 있어요. 주력 제품 중 하나인 엠플라자(Emflaza)는 복제약이 10개나 시장에 나와 있어서 매출이 조금씩 깎이는 중이고, 트란슬라나(Translarna)는 브라질·러시아 같은 나라에서 대규모 정부 구매 주문이 언제 들어올지 예측하기 어려운 상황이에요. 세피언스가 워낙 잘 나가고 있어서 전체 실적에 큰 타격은 아니지만, 성숙 제품군의 불확실성은 계속 지켜봐야 해요.
회사는 2026년 연간 제품 매출 가이던스를 기존보다 올려 7억 5,000만~8억 5,000만 달러로 제시했고, 로열티 수입까지 합친 총 매출은 10억 8,000만~11억 8,000만 달러를 예상하고 있어요. 세피언스는 올해 안에 최대 30개국에서 판매될 예정이고, 일본은 이미 예상보다 빠르게 첫 매출이 발생했어요. 장기적으로는 세피언스 하나만으로 연 20억 달러 이상의 글로벌 매출을 목표로 하고 있어요.