2026년 1분기 어닝콜 한국어 정리

RGX-202 피벗 임상 3상이 1차 목표를 높은 통계적 유의성으로 달성했어요 — 환자 93%에서 미세디스트로핀 발현이 기준치(10%)를 넘었고, 평균 발현율은 71%로 경쟁 프로그램 중 최고 수준이에요. 특히 기능 저하가 예상되는 8세 이상 환자에서도 외부 대조군 대비 모든 기능 지표가 개선됐고, 미세디스트로핀 발현과 기능 개선 간 상관계수가 0.9 이상으로 나와 유전자 치료 분야에서 전례 없는 수준이에요.

FDA가 무작위 대조 임상(RCT)을 요구할 가능성이 남아 있어요 — 현재 기능 데이터는 9명에 불과하고, 외부 대조군 방식에 대한 FDA 심사팀의 편향 우려가 해소되지 않았어요. 만약 RCT가 승인 전제 조건이 되면 2030년 이전 승인은 사실상 불가능해지고, 회사는 해외에서 별도 RCT를 진행해야 하는 상황이에요.

2027년 가속 승인을 목표로 2027년 상반기 초 BLA(생물의약품 허가 신청) 제출을 계획하고 있어요 — 제출 시점에는 안전성 데이터 약 50명, 12개월 기능 데이터 15~20명 분량을 확보할 예정이에요. 올 2분기에는 파트너사 AbbVie로부터 망막 당뇨병 임상 첫 환자 투약 마일스톤으로 1억 달러를 받을 예정이고, 망막 피벗 임상 데이터도 4분기에 공개돼요. 올해 하반기 FDA와 데이터 기반 미팅을 거쳐 가속 승인 경로를 확정할 계획이에요.