
PTC 테라퓨틱스
2026년 5월 8일 콜 기준
이번 분기 PTC의 핵심은 단연 '세피언스(Sephience)' 출시 성과예요. PKU(페닐케톤뇨증)라는 희귀 유전 질환 치료제인데, 출시 9개월 만에 미국·유럽·일본·브라질 등에서 판매 승인을 받았고, 미국 내 PKU 전문 센터의 90% 이상이 이미 처방을 시작했어요. 매달 평균 140명씩 새 환자가 꾸준히 늘고 있고, 환자들이 SNS에 '처음으로 음식을 자유롭게 먹었다'는 후기를 올릴 만큼 실제 효과도 입소문을 타고 있어요.
DMD(근이영양증) 치료제 쪽에서 역풍이 불고 있어요. 주력 제품 중 하나인 엠플라자(Emflaza)는 복제약이 10개나 시장에 나와 있어서 매출이 조금씩 깎이는 중이고, 트란슬라나(Translarna)는 브라질·러시아 같은 나라에서 대규모 정부 구매 주문이 언제 들어올지 예측하기 어려운 상황이에요. 세피언스가 워낙 잘 나가고 있어서 전체 실적에 큰 타격은 아니지만, 성숙 제품군의 불확실성은 계속 지켜봐야 해요.
회사는 2026년 연간 제품 매출 가이던스를 기존보다 올려 7억 5,000만~8억 5,000만 달러로 제시했고, 로열티 수입까지 합친 총 매출은 10억 8,000만~11억 8,000만 달러를 예상하고 있어요. 세피언스는 올해 안에 최대 30개국에서 판매될 예정이고, 일본은 이미 예상보다 빠르게 첫 매출이 발생했어요. 장기적으로는 세피언스 하나만으로 연 20억 달러 이상의 글로벌 매출을 목표로 하고 있어요.