재규어 헬스, 희귀 장질환 영아 치료서 정맥영양 지원 감소 확인

재규어 헬스 계열사 나포 파마슈티컬스는 구아닐산고리화효소 2C 유전자 변이로 선천성 나트륨 설사를 앓는 영아에게 크로펠레머 경구용 액제를 수주간 제공했어요. 치료는 잘 견뎠고, 매일·매주 필요한 비경구 영양 지원이 줄었으며 임상·검사상 유의한 이상은 없었어요.

이번 사례는 크로펠레머가 미세융모봉입병과 단장증후군에 이어 세 번째 선천성 장질환에서도 비경구 영양 지원 필요를 낮춘 사례예요. 회사는 미세융모봉입병 적응증으로 2027년 중반 신약허가신청을 추진할 계획이어서 희귀 장질환 개발 범위와 향후 규제 절차가 주목돼요.